NIGHTSTAR THERAPEUTICS PLC, vormals Nightstar Therapeutics Limited, ist ein Gentherapieunternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Einmalbehandlungen für Patienten, die an seltenen erblichen Netzhauterkrankungen leiden, die sonst zur Erblindung führen würden. Das Unternehmen entwickelt derzeit eine Pipeline proprietärer Produktkandidaten, die das Fortschreiten erblicher Netzhauterkrankungen wesentlich verändern oder stoppen sollen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, NSR-REP1, zur Behandlung von Choroiderämie (CHM) beginnt mit der klinischen Entwicklung der Phase III. Das Unternehmen führt außerdem eine klinische Studie der Phase I / II mit seinem zweiten Produktkandidaten NSR-RPGR zur Behandlung von X-linked Retinitis pigmentosa (XLRP) durch. Der dritte Produktkandidat des Unternehmens, NSR-BEST1, befindet sich in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung der besten vitelliformen Makuladystrophie (Best-Krankheit).