Rocket Pharmaceuticals, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im Spätstadium, das eine integrierte und nachhaltige Pipeline von Gentherapien für seltene Kinderkrankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf vorantreibt. Die klinischen Programme des Unternehmens, die auf lentiviralen Vektoren (LVV) basierende Gentherapie verwenden, dienen der Behandlung von Fanconi-Anämie (FA), einer schwer zu behandelnden genetischen Erkrankung, die zu Knochenmarkversagen und möglicherweise Krebs führt, Leukozyten-Adhäsions-Mangel-I (LAD-I ), eine schwere pädiatrische genetische Störung, die wiederkehrende und lebensbedrohliche Infektionen verursacht, die häufig tödlich verlaufen, und Pyruvatkinase-Mangel (PKD), eine seltene, monogene Erythrozytenerkrankung, die zu einer erhöhten Zerstörung roter Blutkörperchen und einer leichten bis lebensbedrohlichen Anämie führt. Das erste klinische Programm des Unternehmens, das auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapie einsetzt, betrifft die Danon-Krankheit, eine pädiatrische Herzinsuffizienz. Es verfügt auch über ein präklinisches AAV-basiertes Gentherapieprogramm bei BAG3-assoziierter dilatativer Kardiomyopathie.