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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung schwerer seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten konzentriert. Die Therapien und die Pipeline des Unternehmens in der klinischen Phase bestehen aus vier Produktkategorien, darunter Biologika, kleine Moleküle, Gentherapie und Nukleinsäure-Produktkandidaten. Zu den vier zugelassenen Produktkandidaten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab) zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) und tumorinduzierter Osteomalazie (TIO); Mepsevii (Vestronidase alfa) dient der Behandlung von Mukopolysaccharidose VII (MPSVII) oder Sly-Syndrom; Dojolvi (Triheptanoin) ist für die Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren oder LC-FAOD und Evkeeza (Evinacumab) ist für die Behandlung von homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Zu den klinischen Produktkandidaten des Unternehmens gehören DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 und UX053.
Name | Alter | Seit | Titel |
---|---|---|---|
Daniel G. Welch | 63 | 2015 | Independent Non-Executive Chairman |
Michael A. Narachi | 62 | 2015 | Independent Director |
Matthew K. Fust | 56 | 2013 | Independent Director |
Shehnaaz Suliman | 49 | 2019 | Independent Director |
Emil D. Kakkis | 62 | 2010 | Founder, President, CEO & Director |
Deborah Dunsire | 62 | 2017 | Independent Director |
Amrit Ray | 50 | 2022 | Independent Director |
Corazon Dating Sanders | 67 | 2021 | Independent Director |
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