Spark Therapeutics Inc (ONCE_old)

SPARK THERAPEUTICS, INC. entwickelt Produkte für die Gentherapie. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Behandlung seltener Krankheiten. Es hat eine Pipeline von Produktkandidaten, die auf mehrere seltene Erblindungskrankheiten, hämatologische Störungen und neurodegenerative Erkrankungen abzielen. SPK-RPE65 (voretigene neparvovec) zielt auf genetische Erblindungskrankheiten, die als erblich bedingte Netzhautdegenerationen bekannt sind. Zu den Produktkandidaten gehören SPK-CHM und SPK-FIX. Das Produktentwicklungsportfolio umfasst Produktkandidaten, die die Genexpression in der Leber ansteuern, mit einem initialen Fokus auf hämatologische Störungen. Das Unternehmen ist mit der Entwicklung und Vermarktung der SPK-FIX-Produktkandidaten für die Behandlung von Hämophilie B beschäftigt. Im SPK-TPP1-Programm entwickelt es einen Spitzenproduktkandidaten für die Behandlung einer Form der Myotonen Muskelerkrankung. Das Unternehmen führt auch präklinische Studien mit einem Produktkandidaten zur Behandlung von Chorea Huntington, einer erblichen Erkrankung durch.