Novelion Therapeutics Inc (NVLNF)

Novelion Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung von Okular-Produkten. Die Geschäftstätigkeit des Unternehmens besteht aus klinischen Entwicklungsprogrammen, die sich auf sein synthetisches Retinoid QLT091001 für die Behandlung von bestimmten altersbedingten und erblichen Netzhauterkrankungen konzentrieren, die durch retinales Pigmentepithel-Protein 65 (RPE65) und Lecithin verursacht werden: Retinol-Acyltransferase-Genmutationen. QLT091001 ist ein oral verabreichter synthetischer Retinoid-Ersatz für 11-Cis-Retinol. Das Unternehmen entwickelt QLT091001 für die Behandlung von durch retinales Pigmentepithel-Protein 65 und Retinol-Acyltransferase-Gen-Mutationen verursachte erbliche Netzhauterkrankungen, wobei die Indikation Leber kongenitale Blindheit und Retinitis Pigmentosa umfasst. Es hat eine klinische Wirksamkeitsnachweisstudie der Phase Ib und eine Nachfolge-Nachbehandlungsstudie an Patienten mit Leber kongenitale Blindheit und Retinitis Pigmentosa mit autosomal rezessiven Mutationen im retinalen Pigmentepithel-Protein 65 oder Retinol-Acyltransferase und eine Studie der Phase 1b an Patienten mit Leber kongenitaler Blindheit mit autosomal dominanten Mutationen im retinalen Pigmentepithel-Protein 65 abgeschlossen.