Adverum Biotechnologies, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse bei Augen- und seltenen Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen entwickelt Produktkandidaten für die Gentherapie. Der führende Produktkandidat, ADVM-022, ist eine einmalige intravitreale (IVT) Injektion zur Gentherapie, die darauf abzielt, langfristige, dauerhafte Aflibercept-Spiegel zu liefern, die mit einem anhaltenden Ansprechen auf die Behandlung einhergehen, wodurch die Behandlungslast und die Schwankungen der Makulaflüssigkeit, die mit häufigen VEGF-Injektionen einhergehen, reduziert werden. ADVM-022 wird für die Behandlung von Patienten mit feuchter altersbedingter Makuladegeneration (feuchte AMD) entwickelt, die auf eine Anti-VEGF-Therapie ansprechen. Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), ist ein Gentherapie-Produktkandidat, der entwickelt wird, um eine funktionelle Kopie des OPN1LW-Gens durch eine einzige IVT-Injektion in die fovealen Zapfen von Patienten zu bringen, die an Blauzapfen-Monochromie (BCM) leiden.